Inaprubahan ng FDA ang bagong therapy para sa mga pasyente ng glioma sa unang pagkakataon sa mga dekada

Ang Vorasidenib ay inaprubahan ng US Food and Drug Administration (FDA) para sa mga pasyente na may grade 2 gliomas na may IDH1 o IDH2 mutations.

Batay sa data mula sa klinikal na pagsubok ng INDIGO, isang pandaigdigang yugto III, double-blind, randomized na klinikal na pagsubok, ang vorasidenib ay higit sa dobleng walang pag-unlad na kaligtasan ng buhay at naantala ang pangangailangan para sa paggamot na may radiation at chemotherapy sa mga pasyente na may IDH-mutant grade 2 glioma kasunod ng operasyon ng tumor resection. Ang INDIGO ay ang unang yugto ng III na klinikal na pagsubok ng isang naka-target na therapy para sa IDH-mutant glioma.

"Ang pag-aaral ng INDIGO ay nagpapakita na ang mga inhibitor ng IDH ay maaaring gumana sa mga mababang uri ng glioma na may mutation ng IDH," sabi ni Patrick Wen, MD, direktor ng Center for Neuro-Oncology sa Dana-Farber Cancer Institute at isa sa tatlong tagapangulo ng pag-aaral. "Ang huling gamot na naaprubahan para sa mga low-grade glioma ay naaprubahan noong 1999, kaya ito ang magiging unang bagong gamot sa mahabang panahon."

Ang grade 2 gliomas ay mga tumor sa utak na walang lunas. Ang mga mutation ng IDH ay matatagpuan sa karamihan ng mga low-grade gliomas.

Ang isang pangunahing benepisyo ng vorasidenib therapy ay maaaring maantala nito ang pangangailangan para sa radiation at chemotherapy. Ang kasalukuyang paggamot ay nagsasangkot ng operasyon na sinusundan ng radiation at chemotherapy. Ang radiation at chemotherapy ay mabisang paggamot, ngunit pagkatapos ng maraming taon ng paggamot, ang mga pasyente ay nagsisimulang makaranas ng mga palatandaan ng cognitive dysfunction na karaniwang nakikita sa mas matatandang tao.

"Ang mga pasyenteng ito ay kadalasang bata pa, sa kanilang 30s o 40s. Ngunit 10 hanggang 20 taon mamaya, kahit na sila ay mahusay na gumagana sa mga tuntunin ng kanilang tumor, madalas silang nagpapakita ng mga palatandaan ng demensya pagkatapos ng radiation at chemotherapy," sabi ni Wen. "Kung ang gamot na ito ay maaaring maantala ang pagsisimula ng mga paggamot, maaari itong maantala ang cognitive dysfunction sa mga pasyente at mapanatili ang kanilang kalidad ng buhay."

Kasama sa pag-aaral ng INDIGO ang 331 mga pasyente na may IDH-mutant grade 2 gliomas na sumailalim sa operasyon upang alisin ang tumor. Ang mga pasyenteng naka-enroll sa pag-aaral ay hindi nangangailangan ng agarang radiation o chemotherapy at nasa isang follow-up na panahon. Sa panahong ito, sila ay randomized upang makatanggap ng vorasidenib o placebo.

Ang mga pasyenteng kumukuha ng vorasidenib ay nagkaroon ng median progression-free survival na 27.7 buwan, kumpara sa 11.1 buwan para sa mga pasyenteng kumukuha ng placebo. Ang oras para sa susunod na paggamot para sa mga pasyenteng kumukuha ng placebo ay 17.8 buwan.

Sa mga pasyente na ginagamot sa vorasidenib, ang median ay hindi natukoy sa panahon ng pinakabagong pagsusuri, dahil 11.3% lamang ng mga pasyenteng ito ang nakalipat sa susunod na paggamot sa ngayon. Ang gamot ay mayroon ding napapamahalaang profile sa kaligtasan.

"Walang nakitang pagkakaiba ang pag-aaral sa kalidad ng buhay kumpara sa placebo," sabi ni Wen. "Mahalaga ang pagpapaubaya dahil ito ay isang gamot na inaasahan naming inumin ng mga tao sa loob ng maraming taon."

Ang pag-apruba ay nagbubukas ng ilang bagong opsyon para sa mga pasyente. Halimbawa, ang Van ay may patuloy na pag-aaral na tumitingin sa vorasidenib kasama ng immunotherapy, at ang mga pag-aaral na pinagsasama ang vorasidenib sa karaniwang radiation at chemotherapy ay pinaplano.