Ang isang bagong gamot ay maaaring makapagpabagal sa pag-unlad ng Alzheimer's disease, ngunit maaari ba itong makuha ng mga pasyente?

Ito ay kapana-panabik na balita para sa mga pasyente ng Alzheimer at kanilang mga pamilya: Isang US Food and Drug Administration (FDA) advisory panel ay nagkakaisang nagrekomenda ng pag-apruba ng Eli Lilly & Co.'s drug donanemab. Kung ang gamot ay mananalo sa pag-apruba ng ahensya sa huling bahagi ng taong ito, ito ang magiging pangalawang gamot na ita-target ang amyloid plaques sa utak na naka-link sa memory-devastating disease.

Gayunpaman, ipinaalaala sa buwang ito ang mga hamon sa pagpapadala ng mga gamot na ito sa mga mas makikinabang, pati na rin ang maraming bukas na tanong tungkol sa kung paano pinakamahusay na gamitin ang mga ito.

Sa pagtatasa ng data sa donanemab, ang mga tagapayo ng FDA ay hindi gaanong nakatuon sa kung ang gamot ay gumagana-ang mga eksperto ay sumang-ayon na ang data ay malakas na iminungkahi na maaari nitong pabagalin ang pag-unlad ng sakit. Ginugol nila ang karamihan sa kanilang oras sa pagtalakay kung kanino ito nagtrabaho at kung paano ito dapat gamitin.

Mga tanong tungkol sa paggamit ng mga bagong gamot

Ang mga tanong na ito ay lalong mahalaga sa isang larangan na nakikipagbuno na sa mga bagong klase ng droga. Gaya ng ipinaliwanag ko noong nakaraang taon nang ang Biogen at Eisai's Leqembi ay naging unang anti-amyloid na gamot na nakatanggap ng ganap na pag-apruba ng FDA, ang mga therapies na ito ay nangangailangan ng maingat, kumplikadong koordinasyon sa mga tagapagbigay ng pangangalagang pangkalusugan.

Ang mga pasyente ay nangangailangan ng amyloid PET scan upang kumpirmahin ang sakit, genotyping upang maunawaan ang panganib ng mga side effect, regular na pagbubuhos ng gamot, at madalas na mga MRI upang masubaybayan ang pamamaga o pagdurugo sa utak.

At habang ang mga dalubhasa sa sakit na Alzheimer ay nagsusumikap na lumikha ng imprastraktura upang makilala at magamot ang mga angkop na pasyente, ang pagpapatupad ng mga gamot na ito ay nasa mga yugto ng pag-unlad.

"Kailangan nating makahanap ng mas nasusukat na paraan upang gawing available ang paggamot sa mas maraming tao," sabi ni Eric Reiman, executive director ng Banner Alzheimer's Institute.

Mga problema sa mga klinikal na pagsubok

Mayroong maraming mga praktikal na hamon sa pagkopya ng matalinong diskarte ni Lilly sa kanilang klinikal na pagsubok.

Ang mga nag-develop ng gamot ay may mahabang kasaysayan ng hindi wastong pagpili ng mga pasyente para sa mga klinikal na pagsubok ng Alzheimer — sa mga unang yugto, isinama nila ang mga taong may pangkalahatang demensya ngunit hindi sa partikular na sakit na tinatawag nating Alzheimer's; kamakailan lamang, ang kanilang mga resulta ay nalito ng mga tao na ang sakit ay masyadong advanced para sa mga gamot na magkaroon ng malaking epekto, o kung saan ang sakit ay masyadong maaga at ang paghina ng cognitive ay masyadong mabagal upang magpakita ng malinaw na benepisyo mula sa paggamot.

Si Lilly ay naghahanap ng mga tao sa pagitan ng dalawang grupong ito - mga pasyente na ang sakit ay maaga ngunit sapat na advanced upang makaranas ng lumalalang mga sintomas. Upang mahanap ang populasyon na ito, gumamit ang kumpanya ng dalubhasang brain imaging upang maghanap ng amyloid at tau, dalawang signature protein na nauugnay sa Alzheimer's na magkakasamang nauugnay sa posibilidad ng pagbaba ng cognitive.

Ngunit ang nakatulong na patunayan ang bisa ng gamot ay nagdudulot din ng hamon para sa paggamit nito sa mga opisina ng mga doktor. Habang ang amyloid imaging ay nagiging mas malawak na magagamit sa US, ang tau imaging ay hindi. At ang pag-aaral ay walang gaanong data sa mga taong may mababa o napakababang antas ng tau, na nagdududa sa paggamit ng donanemab sa mga pasyenteng iyon.

Mga Rekomendasyon sa Advisory ng FDA

Sa huli, napagpasyahan ng mga tagapayo ng FDA na ang lahat ng mga pasyente, anuman ang antas ng tau, ay makikinabang sa donanemab. Nilinaw din nila na ang pag-aatas sa pagsusuri ng tau upang magreseta ng gamot ay higit pang magtataas ng mataas na mga hadlang sa pag-access. Dapat isaalang-alang ng FDA ang parehong mga rekomendasyong ito kapag bumubuo ng mga alituntunin para sa paggamit ng donanemab.

Pinag-aralan din ni Lilly kung ano ang mangyayari kung ang mga tao ay huminto sa pag-inom ng gamot pagkatapos na alisin ang amyloid sa kanilang mga utak, na nagbukas ng posibilidad ng isang limitadong oras na paggamot sa halip na habang-buhay. Sa teorya, ang mas kaunting paggamit ng isang mamahaling gamot sa isang napakabigat na sistema ng pangangalagang pangkalusugan ay magiging isang malaking panalo para sa mga pasyente, mga tagaseguro, at ang sistema ng pangangalagang pangkalusugan sa kabuuan.

Habang ang kanilang mga resulta ay nakapagpapatibay-ang mga pasyente na kumuha ng placebo pagkatapos bumaba ang kanilang mga antas ng amyloid ay patuloy na nakakita ng paghina sa pag-unlad ng sakit-ang pag-aaral ay hindi pa nilinaw kung paano gagana ang diskarte sa pagsasanay. Halimbawa, kailan at gaano kadalas kakailanganin ang mga espesyal na pag-scan upang matukoy na ang utak ay malinis sa amyloid? Gaano kadalas kakailanganin ang imaging upang mahuli ang mga plake na bumabalik? At ilang kurso ng therapy ang kakailanganin?

Pangmatagalang data at mga prospect sa hinaharap

Ang mga hindi alam na ito ay kaibahan sa kung paano ginagamit ang Biogen at Leqembi ni Eisai. Ang paggamot na iyon ay kasalukuyang inireseta nang walang katiyakan.

Ang pangmatagalang data sa parehong mga gamot ay sa kalaunan ay makakatulong na matukoy kung alin sa dalawang pamamaraang ito ang pinakamahalaga. Ngunit kahit na wala iyon, ang pagkakaroon ng parehong mga gamot sa merkado ay dapat magpalawak ng access para sa populasyon ng pasyente na naghintay ng napakatagal para sa mas mahusay na mga paggamot. Iyan ay isang bagay na dapat ipagdiwang.